پیشرفت‌های انقلابی در فناوری CRISPR؛ از درمان بیماری‌های ژنتیکی تا مبارزه با سرطان و عفونت‌ها

فناوری CRISPR-Cas9، که به عنوان «قیچی مولکولی» شناخته می‌شود، در سال‌های اخیر تحولات چشمگیری در حوزه پزشکی و زیست‌فناوری ایجاد کرده است. این فناوری با امکان ویرایش دقیق ژن‌ها، امیدهای تازه‌ای برای درمان بیماری‌های ژنتیکی، سرطان و حتی عفونت‌های ویروسی به ارمغان آورده است. در این گزارش، بر اساس بررسی مقالات علمی معتبر، به مهم‌ترین دستاوردهای اخیر این فناوری می‌پردازیم.

 

1. درمان بیماری‌های ژنتیکی : تأیید روش‌های بالینی

در سال ۲۰۲۳، سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) اولین درمان مبتنی بر CRISPR با نام Casgevy را برای درمان کم‌خونی داسی‌شکل و تالاسمی وابسته به انتقال خون تأیید کرد. این روش با اصلاح ژنتیکی سلول‌های بنیادی خونساز بیمار، تولید هموگلوبین جنینی را افزایش می‌دهد و به بهبود کیفیت زندگی بیماران کمک می‌کند. در آزمایش‌های بالینی، ۱۶ از ۱۷ بیمار مبتلا به کم‌خونی داسی‌شکل دیگر دچار بحران‌های عروقی نشدند و ۲۵ از ۲۷ بیمار تالاسمی از وابستگی به انتقال خون رهایی یافتند.

 

 

2. مبارزه با سرطان : تقویت سلول‌های ایمنی

پژوهشگران از CRISPR برای اصلاح ژنتیکی سلول‌های T (نوعی سلول ایمنی) استفاده کرده‌اند تا این سلول‌ها را برای شناسایی و نابودی تومورها تقویت کنند. در آزمایش‌های بالینی، این روش به کاهش اندازه تومورها و بهبود کیفیت زندگی بیماران منجر شده است. همچنین، CRISPR  برای غیرفعال کردن ژن PD-1 در سلول‌های ایمنی استفاده شده است که مانع از مهار سیستم ایمنی توسط سلول‌های سرطانی می‌شود.

 

3. ویرایش ژنوم گیاهان و امنیت غذایی

این فناوری در کشاورزی نیز انقلابی ایجاد کرده است. برای مثال، با حذف ژن‌های مستعد بیماری در سیب‌زمینی و گندم، مقاومت این محصولات در برابر عوامل بیماری‌زا افزایش یافته است. همچنین، مهندسی ژنتیک گوجه‌فرنگی برای تحمل وزن بیشتر میوه‌ها، از شکستگی شاخه‌ها جلوگیری می‌کند.

 

4. چالش‌های اخلاقی و ایمنی

با وجود پیشرفت‌ها، ویرایش ژنوم سلول‌های زایشی (تولیدمثل) و جنین‌های انسانی به دلیل انتقال تغییرات به نسل‌های آینده، بحث‌های اخلاقی شدیدی را برانگیخته است. در حال حاضر، این اقدام در اکثر کشورها ممنوع است. همچنین، نگرانی‌هایی درباره عوارض جانبی مانند برش‌های ناخواسته (Off-target effects) وجود دارد که نیازمند تحقیقات بیشتر است.

 

​​​​​​​

نگاه به آینده : درمان‌های شخصی‌سازی شده

دکتر مهدی توتونچی، پژوهشگر دپارتمان ژنتیک پژوهشگاه رویان، معتقد است :کریسپر با دقت بالا و هزینه نسبتاً پایین، آینده پزشکی را به سمت درمان‌های شخصی‌سازی شده بر اساس ویژگی‌های ژنتیکی هر فرد پیش می‌برد. انتظار می‌رود در دهه آینده، این فناوری برای درمان بیماری‌هایی مانند هموفیلی، کلسترول بالا و حتی دیابت به طور گسترده به کار رود.

منابع :

1. CRISPR-Cas9 Gene Editing for Sickle Cell Disease and β-Thalassemia

https://doi.org/10.1056/NEJMoa2031054

2. CRISPR-Cas12a target binding unleashes indiscriminate single-stranded DNase activity

https://doi.org/10.1126/science.aar6245

3. Gut microbial structural variation links to human health

https://doi.org/10.1038/s41576-019-0124-4​​​​​​​

 

گردآورنده: معراج گلبداق (دانشجوی کارشناسی زیست شناسی گیاهی – دانشکدگان علوم – دانشگاه تهران)